罕见病群体是一个庞大的群体，据估计，仅中国的罕见病患者已经超过2000万。还有很多尚未确诊的潜在患者，实际患病人数远不止于这个数。

渐冻症就是肌萎缩侧索硬化，也叫做运动神经元病。患者通常起病隐匿，病情缓慢进展，偶见亚急性进展者。大多数患者以进行性加重的骨骼肌无力、萎缩、肌束颤动、延髓麻痹和锥体束征为主要临床表现。